OBIČNA TABLETA MOGLA BI POPRAVITI GENETSKA OŠTEĆENJA
Tekst se nastavlja ispod oglasa
Jednostavno uzimanje tablete moglo bi biti dovoljno za prevladavanje genetskog oštećenja odgovornog za mnoge slučajeve cistične fibroze, distrofije mišića i hemofilije.
Eksperimentalni lijek nazvan PTC124 proizvodi protein unatoč tome što gen ostaje oštećen. Međutim, to će djelovati samo kod ljudi s određenom vrstom mutacije. Dok znanstvenici pokušavaju razviti sigurne i učinkovite načine korekcije genetskih pogrešaka, liječenje kao što je ovo moglo bi biti dostupno puno ranije, piše New Scientist.
Trećinu genetskih bolesti uzrokuje mutacija u sredini genskog niza koja zaustavlja mehanizam za proizvodnju proteina. PTC124 veže se za ključnu komponentu tog mehanizma omogućujući mu da prepozna protein unatoč oštećenju. Rezultat je normalno stvaranje cijelog proteina.
Znanstvenici su 1996. prvi put pokazali da stari antibiotik nazvan gentamicin zaustavlja prijevremeni signal za prekid proizvodnje proteina koji se javlja na krivom mjestu u ljudskoj DNK. Prošlog su tjedna rezultati prvog pokusa objavljeni u časopisu The New England Journal of Medicine. Oni su pokazali da se kod primjene gentamicina u nosnicama ljudi oboljelih od cistične fibroze ponovno uspostavlja normalna proizvodnja proteina CFTR.
Tekst se nastavlja ispod oglasa
Gentamicin bi mogao djelovati i na druge genetske bolesti, kao što je distrofija mišića. Međutim, ljudski organizam loše apsorbira taj antibiotik tako da se on mora davati u injekcijama ili inhalirati. Osim toga, može imati ozbiljne nuspojave kao što su gubitak sluha i oštećenje bubrega.
PTC124 od početka je napravljen tako da ima slična svojstva kao gentamicin, ali je sigurniji i organizam ga puno lakše apsorbira.
(Hina) kga dgk
Eksperimentalni lijek nazvan PTC124 proizvodi protein unatoč tome što gen ostaje oštećen. Međutim, to će djelovati samo kod ljudi s određenom vrstom mutacije. Dok znanstvenici pokušavaju razviti sigurne i učinkovite načine korekcije genetskih pogrešaka, liječenje kao što je ovo moglo bi biti dostupno puno ranije, piše New Scientist.
Trećinu genetskih bolesti uzrokuje mutacija u sredini genskog niza koja zaustavlja mehanizam za proizvodnju proteina. PTC124 veže se za ključnu komponentu tog mehanizma omogućujući mu da prepozna protein unatoč oštećenju. Rezultat je normalno stvaranje cijelog proteina.
Znanstvenici su 1996. prvi put pokazali da stari antibiotik nazvan gentamicin zaustavlja prijevremeni signal za prekid proizvodnje proteina koji se javlja na krivom mjestu u ljudskoj DNK. Prošlog su tjedna rezultati prvog pokusa objavljeni u časopisu The New England Journal of Medicine. Oni su pokazali da se kod primjene gentamicina u nosnicama ljudi oboljelih od cistične fibroze ponovno uspostavlja normalna proizvodnja proteina CFTR.
PTC124 od početka je napravljen tako da ima slična svojstva kao gentamicin, ali je sigurniji i organizam ga puno lakše apsorbira.
(Hina) kga dgk
Znate li nešto više o temi ili želite prijaviti grešku u tekstu?
Tražimo sadržaj koji
bi Vas mogao zanimati
bi Vas mogao zanimati
Izdvojeno
Pročitajte još
Učitavanje komentara
Tražimo sadržaj koji
bi Vas mogao zanimati
bi Vas mogao zanimati