Hrvatski zavod za zdravstveno osiguranje (HZZO) sutra bi trebao odlučiti hoće li na listu lijekova biti uvršten i lijek koji je namijenjen djeci koja se bore s Duchenneovom mišićnom distrofijom (DMD).
Radi se o izuzetno teškoj i progresivnoj bolesti koja uzrokuje propadanje mišića, a uglavnom se pojavljuje kod dječaka. Oni dječaci koji su s dvije godine mogli hodati, penjati se i skakati s godinama postaju sve slabiji, a do viših razreda osnovne škole većina njih primorana je biti u invalidskim kolicima.
Ova rijetka bolest u Hrvatskoj je dijagnosticirana kod 60 osoba, ali tek 20-ak mališana imat će priliku koristiti lijek givinostat, ako bude odobren, jer je uvjet da dječaci imaju najmanje šest godina i da mogu hodati.
Svakodnevna borba s vremenom
"Dobivanje dijagnoze bilo je strašno, ne bih to nikome poželjela", prisjeća se Tina Vučković, predsjednica Udruge DMD Hrvatska i majka 8-godišnjeg Donata, kojemu je DMD dijagnosticiran s 20 mjeseci, nakon što je obitelj primijetila da nespretno i otežano hoda.
Poput ostalih roditelja suočenih s takvom bolešću svoje djece, Tina je ostala u šoku. Životni vijek je kratak, uglavnom oko 30 godina. Lijeka za izlječenje nema, a dijete s vremenom sve više i više slabi, svjesno svega što se događa oko njega.
"To nije bolest u kojoj djeca nužno imaju intelektualne probleme pa ne razumiju svoje stanje i bolest. Što je najgore od svega, oni sve razumiju. Moj Donat počeo me ispitivati zašto pije neke lijekove, a neki dan me čak pitao zašto se borimo za ovaj lijek jer me čuo kako ja stalno u medijima pričam o borbi. Ja ni dan-danas ne znam kako mu objasniti neke stvari", objašnjava.
Roditelji se nadaju pozitivnom ishodu
S obzirom na agresivnu narav ove bolesti i njezinu rijetkost, Tina i ostali roditelji Udruge DMD Hrvatska, koju je ona osnovala kako bi stvorila zajednicu podrške i pomoći, zaista su dali sve od sebe da nauče što je DMD, kako se nositi s tom bolešću i, na kraju, postoji li lijek.
Kako su danonoćno pratili istraživanja, tako su i saznali za lijek givinostat, koji je već neko vrijeme odobren u SAD-u, da bi lani konačno stigao i u EU, a HZZO bi sutra prvi put trebao odlučiti hoće li biti dostupan i u Hrvatskoj.
"Ja stvarno vjerujem da će sutra lijek biti odobren. Nekoliko dječaka koji su prošle godine hodali danas to više ne mogu jer je bolest toliko progresivna. Mi nemamo vremena čekati", apelira Tina.
Lijek usporava bolest i do 3,3 godine
Radi se o lijeku koji ne može "izbrisati bolest" i poništiti štetu koju je bolest učinila, ali je može znatno usporiti. Prema dugoročnim podacima, givinostat može odgoditi gubitak određenih motoričkih sposobnosti za dvije do 3,3 godine, a gubitak sposobnosti hodanja za oko 2,9 godina, što bi bilo ogromno olakšanje za roditelje koji dosad nisu imali mnogo farmakoloških mogućnosti osim kortikosteroida kako bi se izborili za život svoje djece.
"Ja već sada vidim da je Donatu s njegovih osam godina krenula progresija. Da dobijemo još 3,5 godine, pa da Donat možda prestane hodati s 14 godina, a ne s 11, ja bih dala sve na ovom svijetu", kaže.
"To su ogromne životne borbe u kojima se hvataš za što god imaš. Ako 2019. godine nije bilo ničega, a sada imamo ovu prvu terapiju, možda za pet godina dođe i nešto bolje", puna je nade ova majka. "Samim time, možda moj Donat ima šansu. Zato ovim lijekom pokušavamo kupiti vrijeme za našu djecu."
"Bolest vam oduzima dijete pred očima"
Baš kao Tini, i Andreji Katić svijet je stao kada je saznala da njezin sin, danas 5-godišnji Jakov, ima istu dijagnozu. Obitelj mu otada svakoga dana pokušava priuštiti najljepše moguće djetinjstvo.
"Bolest je stvarno jako strašna, oduzima vam dijete pred očima. Krene kao nespretnost, a Jakov se sa svojih pet godina već sada jako teško penje uz stepenice, jako često pada i brzo se umara. Mi ga više ne možemo uzeti za ruku i poći s njim u šetnju", kaže nam.
Jakov ima dva mlađa brata s kojima se obožava igrati, a uz to obožava park, plivanje i igranje loptom. Kako nam kaže i Andrea, givinostat bi mu dao upravo to - više vremena za svoje djetinjstvo.
Svaki dan donosi manje koraka
"S tom dijagnozom vrijeme nije vaš saveznik. Dok druga djeca bezbrižno odrastaju, vi brojite svaki korak svog djeteta i pitate se koliko će ih još moći napraviti. Svakim danom imate jedan korak manje", kaže Andrea.
"Mi ne tražimo čuda, ne tražimo privilegije. Mi samo tražimo priliku da naša djeca imaju više vremena za svoje djetinjstvo i za više uspomena jer s DMD-om vrijeme nije samo to. Vrijeme je nešto što se ne može nadoknaditi jer kada se izgubi ta mišićna snaga, ona se ne može vratiti", dodaje.