FOTO: YouTube
KINESKI znanstvenici ovih su dana objavili da su po prvi put upotrijebili revolucionarnu tehniku genske modifikacije poznatu kao CRISPR-Cas9 za liječenje raka kod odraslih ljudi.
Modificiranje gena nekim drugim tehnikama već je ranije dalo odlične rezultate u borbi protiv nekih drugih bolesti poput HIV-a. Međutim, tehnika izrezivanja i zamjene gena CRISPR-Cas9 predstavlja novu nadu u medicini jer je za sada najjednostavnija i najefikasnija metoda tog tipa.
Nova svjetska utrka
Carl June s University of Pennsylvania u Philadelphiji kaže da će ona pokrenuti novu znanstvenu utrku u svijetu nalik na onu u istraživanju svemira u prošlom stoljeću.
„Mislim da će to pokrenuti 'Sputnjik 2.0', biološki dvoboj između Kine i SAD-a koji je važan jer natjecanja uobičajeno poboljšavaju krajnji proizvod“, rekao je June za Nature.
June i njegovi kolege istom tehnikom u SAD-u početkom 2017. planiraju izmijeniti tri gena kako bi istražili moguće terapije za razne vrste tumora. U ožujku 2017. tim na Peking University planira početi istraživati mogućnosti tehnike CRISPR-Cas9 u liječenju raka mjehura, prostate i bubrega.
Kako funkcionira CRISPR-Cas9?
CRISPR je zapravo prirodni mehanizam obrane od virusa otkriven kod brojnih bakterija. Znanstvenici su još 1980-ih uočili da se neki dijelovi DNA bakterija ponavljaju iznova i iznova na neobičan način te da između njih uobičajeno dolaze neki jedinstveni međunizovi. Ovakva neobična konfiguracija nazvana je “clustered regularly interspaced short palindromic repeats,” odnosno CRISPR. Istraživanja su pokazala da CRISPR sadrži segmente genskog koda neprijateljskih virusa s kojima se bakterija ranije susrela te da je važan dio obrambenog sustava bakterije. Na temelju tog koda bakterija prepoznaje uljeza i pokreće efikasan napad na njega. Enzimi Cas (CRISPR-associated proteins) predstavljaju drugi dio tog sustava. Bakterija će spomenute dijelove neprijateljskog virusa kopirati u relativno kratke poruke RNA 'voditeljice' i pridružiti im odgovarajuće enzime Cas. Takvo oružje će se umnožiti i 'patrolirati' stanicom bakterije. Kada naiđe na istovjetan kod u nukleinskoj kiselini virusa, Cas će ga odmah presjeći na prepoznatom mjestu kako bi onemogućio njegovo umnažanje. Postoje mnogi enzimi Cas, međutim, Cas9 se trenutno najviše koristi za modificiranje genoma. CRISPR-Cas9 sustav ima vrlo korisno svojstvo da može zapamtiti sekvence DNA duge 20-ak baza što osigurava da neće poludjeti i nasumično rezati kratke dijelove koda sastavljene od samo nekoliko baza kakve se mogu naći posvuda u DNA.
Opisano funkcioniranje sustava CRISPR-Cas9 omogućuje da se umjetno napravi sekvenca voditeljice RNA koja će, združena s Cas9, točno odgovarati slijedu baza koji u DNA kodira problematičan gen, kojega želimo izrezati ili mijenjati. Na taj način znanstvenici mogu stvoriti CRISPR-Cas9 koji će izrezivati i brisati štetne mutirane i nefunkcionalne gene te čak u stanicu ubacivati ispravne.
Što su Kinezi točno učinili?
U novom istraživanju kineski je tim iz organizma pacijenta s metastazama prvo izdvojio obrambene krvne stanice poznate kao T stanice. U njima je uz pomoć enzima Cas9 izrezao gen za protein PD-1 koji zaustavlja ili usporava djelovanje obrambenog imunološkog sustava. Stanice raka često koriste taj protein kako bi prevarile tijelo i odvratile ga od imunološkog odgovora koji omogućuje borbu organizma protiv raka. Nakon što su uklonili protein PD-1, znanstvenici su umnožili modificirane stanice i ubrizgali ih nazad pacijentu. Sličan postupak planira se višekratno provesti na još devet bolesnika.
Svijetla budućnost biotehnologije
U ovom kontekstu zanimljivo je primijetiti da je jednoj britanskoj djevojčici krajem 2015. sličnom tehnikom izmjene gena, poznatom kao TALEN, zaustavljena limfoblastična leukemija, agresivan rak krvi.
Također je zanimljivo da se biljke kojima su geni izmijenjeni tehnikom CRISPR-Cas9 u SAD-u neće tretirati kao GMO-i jer ne uključuju nikakve strane gene iz drugih organizama. Istovremeno metoda bi trebala omogućiti mnogo precizniju izmjenu gena koji bi nosili brojna korisna svojstva poput otpornosti na ekstremne klimatske uvjete.
Pred nama je nova sjajna znanstvena utrka!