AMERIČKA agencija za hranu i lijekove (FDA) upravo je odobrila novi tretman za rijetku bolest zgrušavanja krvi. S obzirom na to da će jedna doza koštati 3.5 milijuna dolara, radi se o najskupljem lijeku na svijetu.

Mada se iznos za tretman čini ogroman, nedavna analiza isplativosti lijeka sugerira da je to relativno poštena cijena s obzirom na efekt samog tretmana - barem u SAD-u. Lijek Hemgenix je genska terapija za hemofiliju B, rijetku genetsku bolest koja uzrokuje oslabljeno zgrušavanje krvi. Najozbiljniji simptomi uključuju epizode krvarenja koje je teško zaustaviti.

Hemofilija B

Hemofilija B obično je češća kod muškaraca nego kod žena. Procjenjuje se da u ovome trenutku gotovo 8000 muškaraca u SAD-u pati od ove doživotne bolesti. Primaran lijek koji se trenutačno koristi za liječenje hemofilije B u SAD-u daje pacijentima prijeko potreban faktor zgrušavanja, no radi se o liječenju koje traje cijeli život te stoga i visokim troškovima.

Kod onih s teškim simptomima potreban je rutinski i skupi režim liječenja, čija učinkovitost može s vremenom oslabjeti, piše Science Alert.

Stručnjaci procjenjuju da se tijekom života pojedinog odraslog pacijenta s umjerenom do teškom hemofilijom B u SAD-u na lijekove potroši između 21 i 23 milijuna dolara. Troškovi liječenja u Ujedinjenom Kraljevstvu jeftiniji su nego u SAD-u ili drugdje u Europi, ali još uvijek iznose desetke milijuna dolara po pacijentu tijekom njihova života.

Hemgenix je, s druge strane, jednokratni intravenski proizvod koji se daje u jednoj dozi. Proizvod se unosi u tijelo na osnovi virusnog vektora koji isporučuje DNA ciljanim stanicama u jetri. Stanice zatim same repliciraju genetsku informaciju, šireći upute za protein zgrušavanja, poznat kao faktor IX.

Do sada su dvije studije ispitale učinkovitost i sigurnost Hemgenixa. Nakon primanja genske terapije, stopa po kojoj su pacijenti imali nekontrolirana krvarenja pala je za više od 50 posto. Nuspojave su uključivale glavobolje, simptome slične gripi i povišenje enzima u jetri.

"Lijek siroče"

"Genska terapija za hemofiliju je na pomolu već više od dva desetljeća. Unatoč napretku u liječenju hemofilije, prevencija i liječenje epizoda krvarenja može nepovoljno utjecati na kvalitetu života pojedinaca", rekao je Peter Marks, direktor Centra za procjenu i istraživanje bioloških lijekova u FDA.

Za ozbiljne, ali rijetke poremećaje poput hemofilije B, FDA ima posebnu oznaku za poticanje medicinskih istraživanja. Hemgenix je, na primjer, klasificiran kao "lijek siroče" jer će se primjenjivati kod samo malog broja pacijenata. Zbog ove oznake, proizvođač Hemgenixa (CSL Behring) ima ekskluzivna prava na tržište u SAD-u sljedećih sedam godina.

Američka vlada ima poticaje za istraživanje lijekova rijetkih i teških bolesti, ali ova politika predstavlja dvosjekli mač. Naime, to također znači da tržište SAD-a snosi troškove monopola na lijekove, dok druge nacije, koje postavljaju ograničenja na cijene lijekova, ubiru prednosti međunarodnih istraživanja.

Danas SAD plaća između dva i šest puta više za lijekove na recept nego druge zemlje diljem svijeta. Europska agencija za lijekove i njezini regulatori za lijekove u Ujedinjenom Kraljevstvu i Australiji također preispituju korištenje genske terapije za ovu bolest. Bit će zanimljivo vidjeti koliko će proizvođači lijekova smjeti naplaćivati Hemgenix u drugim dijelovima svijeta.