POVODOM obilježavanja Međunarodnog dana rijetkih bolesti, 29. veljače, Hrvatska udruga oboljelih od cistične fibroze upozorila je da kod nas način liječenja te bolesti zaostaje za razvijenim zemljama EU-a te pozvala nadležne da im osiguraju jednakomjernost liječenja novim lijekovima.

Udruga je u priopćenju istaknula kako se u Hrvatskoj od ove rijetke bolesti godišnje rodi između 12 i 14  djece. Dodaju da pogađa oko 75.000 ljudi u svijetu, dok ih u Hrvatskoj ima oko 150. Naglasili su kako je zbog problema izostanka najsuvremenijih potpornih terapija, novih lijekova preživljavanje kraće, a kvaliteta života lošija.

"Iako je kontrola simptoma bolesti sve uspješnija, ipak je srednja dob smrti relativno rana, u tridesetim ili četrdesetim godinama. U Europskom registru oboljelih iz 2018. prijavljena su 123 bolesnika iz Hrvatske, najstariji u dobi od 34 godine", poručuju iz udruge.

Iz udruge pojašnjavaju da je cistična fibroza nasljedna bolest progresivnog tijeka koja zahvaća mnoge sustave u tijelu. Oboljeli su od roditelja naslijedili po jedan promijenjeni, bolesni gen za CFTR – bjelančevinu koja je dio staničnih membrana i služi kao kanal za klor i druge male molekule. Novi lijekovi ispravljaju poremećenu funkciju CFTR bjelančevine i usporavaju napredovanje bolesti. Kao primjer naveli su Vertexov lijek 'Trikafta' koji se primjenjuje u Americi, a koji ne zamjenjuje ostale oblike liječenja, nego ih nadopunjuje.

Formiran Centar za cističnu fibrozu

Gastroenterologinja i pedijatrica Duška Tješić Drinković ističe kako činjenica da je to rijetka bolest, znači da su u široj medicinskoj javnosti ograničena praktična znanja i profesionalna iskustva s cističnom fibrozom, ističe se u priopćenju. 

"Stoga je u KBC-u Zagreb, kroz suradnju Klinike za pedijatriju i Klinike za pulmologiju Jordanovac, formiran Centar za cističnu fibrozu djece i odraslih s multidisciplinarnim timom i pristupom bolesniku i obiteljima", navodi, uz ostalo, Hrvatska udruga oboljelih od cistične fibroze.

Dodaje kako se time osigurao kontinuitet i dosljednost u liječenju po istim pravilima struke, dobro usklađen i sveobuhvatni tretman od početka života do odrasle dobi, pravodobno prepoznavanje komplikacija i optimalno zbrinjavanje svih segmenata bolesti.

"U Centru se slijede trendovi i podržavamo implementaciju novih terapijskih pristupa uz adekvatni nadzor i praćenje učinkovitosti", kazao je potpredsjednik udruge Tomislav Levak. Poručio je da su takvi centri mjesto primjene i kontrole novih lijekova - modifikatora i korektora genskog produkta za koje se očekuje odobrenje Europska agencija za lijekove (EMA). Istaknuo je kako je potrebno osigurati jednakomjernost liječenja u Hrvatskoj novim lijekovima.