Foto: Privatan album, Hina

DVOMJESEČNI Niko iz Splita, koji boluje od teške spinalne mišićne atrofije (SMA), prošlog je tjedna dobio prvu dozu prijeko potrebnog lijeka Spinraza. Lijek mu je Ministarstvo zdravstva odobrilo tek nakon medijskih pritisaka. Osim njega, u Hrvatskoj još 39 djece boluje od ove teške bolesti u kojoj im odumiru svi mišići.

Roditelji djece koja boluju od ove bolesti traže od HZZO-a da Spinrazu stavi na listu lijekova. Zato se i okupljaju danas pred zgradom vlade na Markovom trgu jer im je dosta čekanja i toga da se djeca liječe prikupljanjem novca putem humanitarnih akcija.

>> U Hrvatskoj roditelji idu pred Vladu moliti lijek za djecu, a Slovenci svoju već odavno liječe

>> Kujundžić o Spinrazi

>> Na uhljebe se troše milijarde, a 39 djece čeka lijek koji im može spasiti život

Jedna doza ovog lijeka stoji oko 640.000 kuna, a ministar zdravstva Milan Kujundžić nedavno je izjavio kako njegovo ministarstvo "nastoji pomoći što većem broju djece, ali prema medicinskim indikacijama i financijskim mogućnostima".

"Roditelje potpuno razumijem, kao i svakoga normalnoga čovjeka koji želi pomoći bolesnom svakom čovjeku, a poglavito djetetu. Ovdje se radi uistinu o novome lijeku, specifičnom lijeku koji je registriran u Americi i Europi po ubrzanoj proceduri. Riječ je o prvom lijeku koji je dao nadu, nije dao sigurnost nego nadu, tako da problem koji ima Hrvatska imaju i druge zemlje", kazao je Kujundžić.

Ministarstvo zdravstva je ovo ljeto već dobilo kompletan popis sve djece kojima je lijek prijeko potreban. No, osnovali su Povjerenstvo koje će odlučivati kome će se dati lijek.

"Nemamo nikakve informacije kad se to Povjerenstvo sastaje, kad će donijeti odluku, koji su rokovi. Ništa ne znamo. S druge strane, iz BiH u Zagreb dolazi jedno dijete na liječenje ovim lijekom, roditelji će platiti Spinrazu jer su novac prikupili humanitarnim akcijama u BiH. Dakle, ako se lijek plati, više se ne postavlja pitanje nuspojava i nedovoljnog poznavanja učinaka lijeka, kako kaže naš ministar", rekla je za Index Ana Alapić, predsjednica udruge Kolibrići, koja okuplja roditelje i djecu oboljele od SMA.

Posebno je, kaže, važno da ovaj lijek prime dvije djevojčice - Petra koja ima 2,5 godine i trogodišnja Mila jer one još uvijek nisu završile na respiratoru.

"Kad govorimo o razmjerima spinalne mišićne atrofije, djeca bez respiratora s tom dijagnozom ne bi doživjela drugu godinu života, no ove su djevojčice žive i još uvijek nisu završile na respiratoru. Zato im je svaka minuta bitna. Ako što prije dobiju ovaj lijek, onda neće završiti na respiratoru i prolaziti teške muke koje prolaze djeca s tom dijagnozom, a među njima je i moj 8-godišnji sin Mate", rekla je u razgovoru za Index Ana Alapić.

Kaže kako je Spinraza prošla sve provjere i pokazala se učinkovitom u zaustavljanju propadanja mišića.

"Neka djeca su pomoću njega čak uspjela prohodati. Taj lijek zaustavlja daljnju atrofiju mišića i pomoću njega se čak mogu vratiti neke mišićne funkcije, naravno, uz daljnje vježbanje", rekla je za Index Ana Alapić.

Spinraza je izuzetno skupa, a jedna doza košta 125.000 dolara te je djetetu potrebna kroz cijeli život.

"Ovdje je važno da se lijek primi što prije. Ako dijete odmah u startu, po dijagnozi primi lijek, tu se postižu odlični rezultati. No isto tako se može primiti i kasnije. Moj sin ima osam godina, ali ne postoji prepreka da primi lijek. Spinraza nadomješta protein koji nedostaje zbog mutacije tijela.

Inače, terapija od pet do sedam doza ide u prvoj godini života, u svakoj sljedećoj tri do četiri doze. Injekcije se primaju u kralježnicu, a budući da je zahvat kompliciraniji, dijete mora biti praćeno u bolnici. Jedna doza lijeka u SAD-u stoji 125.000 dolara, no za EU je jeftiniji. Međutim, svaka zemlja ide u pregovore sama za sebe", rekla nam je Ana Alapić.

Kaže kako je stoga izuzetno potreban Fond za skupe lijekove kako bi se reagiralo odmah, a ne kad nastane potreba.

"Kod nas sve ide tako da se prvo kaže da država nema novaca za lijek, a onda se vrši medijski pritisak da se on nabavi. No to su sve vatrogasne mjere koje će riješiti samo jedan slučaj. Medicina napreduje jako brzo, pogotovo kada je riječ o novim rijetkim bolestima. Zato je Fond nužan i za njega je samo potrebna politička volja, pa da vidimo kako će se on organizirati i puniti novcem", smatra Ana Alapić.

Nora je rođena kao zdrava beba

A osim njenom Mati, Spinraza je hitno potrebna i trogodišnjoj djevojčici Nori Rogošić iz Omiša.

"Nora je rođena kao zdrava beba, a problemi su počeli mjesec dana nakon rođenja. Nije uobičajeno pomicala nogicama, tiho je plakala i primijetila sam da nešto nije u redu. Na prvom pregledu kod pedijatra s mjesec dana je bila potpuno hipotonična, nije mogla držati glavicu, imala je minimalne pokrete. Ubrzo joj je nakon pretraga dijagnosticirana spinalna mišićna atrofija tipa 1, koji je najteži oblik ove bolesti", počela je priču za Index Norina majka Marina.

Nakon šestog mjeseca Nora je prestala samostalno disati pa je spojena na respirator. Djeca koja boluju od ove bolesti, kaže nam njena mama, gube sposobnost gutanja pa im se uvodi nazogastrična sonda.

"Kako bolest napreduje, tako oduzima i sposobnost samostalnog disanja pa se djeca spajaju na respirator. Atrofija je smanjenje mišićne mase, što znači da Nora vjerojatno nikad neće moći hodati, sjediti, samostalno držati glavu. Tijelo ima puno mišića i kod takve bolesti ne radi niti jedan mišić. Statistike kažu da takva djeca dožive dvije godine, no ona će uskoro imati tri godine i ovaj joj je lijek hitno potreban", rekla je za Index njena majka.

Baš kao i Ana Alapić, i Norina je majka spomenula djevojčice Milu i Petru kojima, napominje, najhitnije treba ovaj lijek jer još uvijek nisu završile na respiratoru.

"Ne želim da te djevojčice prolaze ovo što i moja Nora. Zato im hitno treba lijek, dok još nisu završile na respiratoru. Naša djeca nemaju vremena čekati, no ovo je teška borba sa sustavom.

Prvo saznate da postoji lijek, onda se šokirate činjenicom koliko košta, a paralelno gledate kako se naši političari ponašaju s novcem poreznih obveznika kao pijani bogataši. Dosta je toga da se djeca liječe humanitarnim akcijama. Ministarstvo zdravstva je ovo ljeto već dobilo kompletan popis sve djece kojima je lijek prijeko potreban. No, osnovali su Povjerenstvo koje će odlučivati kome će se dati lijek, a ne znamo ni kad će se odluke donositi.

Pitam se znaju li u ministarstvu kako je teško gledati u potpunosti intelektualno zdravo dijete, koje se razvija kao sva djeca svoje dobi, sve razumiju, a ne mogu progovoriti, pomaknuti se, komuniciraju samo mimikom lica. Plaču, a ne mogu plakati", rekla nam je Marina.

Razgovarali smo sa slovenskim liječnikom: Lijek je super učinkovit

Lijek Spinraza otkriven je lani, a prema informacijama koje smo dobili iz Slovenije, lijek se pokazao učinkovitim u zaustavljanju propadanja mišića do koje dolazi uslijed ove teške bolesti.

U Univerzitetskom kliničkom centru Ljubljana već petero djece liječe Spinrazom.

Index je razgovarao s dr. Damjanom Osredkarom, predstojnikom Kliničkog odjela za djecu i mlade na razvojnoj neurologiji Pedijatarske klinike.

"Mi smo prvo dijete počeli liječiti Spinrazom u veljači 2017. Za sada liječimo petero djece i svi su dobili lijek putem 'compassionate use' programa. To je sada završeno jer je EMA (Europska agencija za lijekove) registrirala lijek u EU-u. Ali razgovaramo s našim Zavodom za zdravstveno osiguranje o tome da osiguramo lijek za svu ostalu djecu.

Zaista mogu reći da se ovaj lijek pokazao super učinkovitim. U studijama koje su provedene nad asimptomatskim bolesnicima koje su liječili njime, pokazalo se da su se ta djeca potpuno normalno razvijala. I naše prvo dijete, koje je imalo jako ozbiljnu bolest i težak oblik spinalne mišićne atrofije (SMA), tip 1, sad već može samostalno sjediti i jesti u dobi od 20 mjeseci, kad je većina djece s tom dijagnozom umrla već u najranijoj dobi", kazao nam je dr. Osredkar.

Na pitanje kako liječenje utječe na djecu koja su na respiratoru, kazao nam je kako ovaj lijek najviše spašava odmah nakon početne dijagnoze, kad se bolest tek otkrila i dok dijete još nema većih poteškoća zbog SMA, nego samo neke početne simptome.

"Međutim i kod djece koja se već moraju priključiti na respirator kako bi im pomogao s disanjem može se vidjeti kliničko poboljšanje, recimo, mogu više samostalno sjediti u kolicama, mogu lakše jesti i bolje okretati prste na rukama", kazao nam je dr. Osredkar.

Želite li momentalno primiti obavijest o svakom objavljenom članku vezanom uz spinrazu, instalirajte Index.me aplikaciju i pretplatite se besplatno na tag: spinraza.

Index.me aplikaciju za android besplatno možete preuzeti na ovom linku, dok iPhone aplikaciju možete preuzeti ovdje.