DVA MJESECA su prošla otkako je obitelj Petrušić krenula put Los Angelesa kako bi njihova kćerkica Lava, koja boluje od spinalne mišićne atrofije, dobila Zolgensmu, lijek za gensku terapiju, poznat kao "najskuplji lijek na svijetu".

Nakon godinu dana natezanja s HZZO-om, koji je Zolgensmu uvrstio na popis besplatnih lijekova, a na njega Lava prema njihovim kriterijima nije imala pravo, njezina mama Petrunjela odlučila je uzeti stvar u svoje ruke i organizirati humanitarnu akciju.

Zahvaljujući brojnim donatorima, u svega 25 dana skupljena su 2.4 milijuna eura pa su se Petrušići koncem travnja uputili u daleki Los Angeles gdje je Lava primila lijek. 

>> Lavina mama: Državni vrhu, ovo je Lava. Curica koju ste prekrižili

Razgovarali smo s Lavinom mamom Petrom koja nam je opisala kako se Lava na očigled razvija nakon primanja Zolgensme. Ispričala nam je i kako izgleda njihov život zadnja dva mjeseca u Americi, na što su najviše fokusirani, a otkrila nam je da će uskoro pokrenuti web stranicu kao svojevrsni priručnik za roditelje čija djeca boluju od spinalne mišićne atrofije. U međuvremenu je pokrenula peticiju za promjenu Pravilnika HZZO-a kako bi sva djeca u Hrvatskoj imala pravo na Zolgensmu.

Petra, već ste dva mjeseca u SAD-u. Kakvo je stanje? Jeste li se privikli? Rekla si da ti je jako važno da je u cijelom postupku obitelj bila zajedno, zato i jeste svi skupa otišli u LA. Kako provodite dane? Je li vas prošla napetost nakon primitka lijeka?

Jesmo, već dva mjeseca su iza nas. Priviknuli se jesmo, naviknuli nismo. Život je ovdje uvelike drugačiji i skuplji, a mi zapravo odbrojavamo dane do povratka. Unazad dvije godine smo puno putovali i selili se, a sad je tren za smiriti se i pronaći rutinu života, kako za nas tako i primarno za njih dvoje.

Tako je. Jako nam je bilo važno da smo svi zajedno jer smo roditelji i petogodišnjeg dječaka koji bi jako teško živio s razdvojenošću od nekoliko mjeseci. Imali smo sreću da je muž uspio prebaciti posao potpuno online i tu nam se ukazala prilika. Uz to, nažalost ja još uvijek ne vozim, a ovdje je kretanje bez auta gotovo pa nemoguća misija.

Dane provodimo šareno. Trudimo se klincima omogućiti iskustva kad smo već tu i pokazati im svijet. Ponekad nam je cijeli dan ispunjen aktivnostima, a ponekad smo doma cijeli dan. Svakih nekoliko dana smo u bolnici na kontrolama, a Lava uskoro i počinje s intenzivnim treningom i veći dio dana ćemo provoditi u rehabilitacijskom centru.

Napetost je sad konačno iza nas i rekla bih da po prvi put od same dijagnoze mirno dišemo znajući da smo napravili sve što smo mogli po pitanju lijekova.

Čini se da lijek zaista funkcionira. Koliko je vremena prošlo otkako ga je Lava primila?

Lava je Zolgensmu primila prije nešto malo više od mjesec dana. Naravno da djeluje, rezultati su očiti, a ona napreduje iz dana u dan.

Koje si sve promjene do sada uvidjela na njoj?

Lava je po prvi put vozila romobil i bicikl, napravila prve korake bez ortoza, sama se podiže iz iskoraka, ruke su joj osjetno jače i sad ih može podići iznad glave. Trup joj je ojačao, a u ovih mjesec dana je i narasla za sedam centimetara.  

Koje se sve promjene i poboljšanja u konačnici očekuju nakon liječenja Zolgensmom?

Dugoročnu procjenu teško je dati, kako liječnicima tako i meni. S obzirom na to da smo ovim korakom Lavi omogućili dvojnu terapiju, ona će biti prvo registrirano dijete u RH na dvojnoj terapiji i svi rezultati do sada će biti i uvelike veći kad započnemo ponovno s drugim lijekom.

Naš konačan cilj je njezin samostalan hod. Znam da ćemo doći do toga, samo je pitanje vremena, a to je teško procijeniti i reći - možda za tri dana, možda za tri mjeseca. Ovisi o glavnom akteru ove priče - Lavi.

Kako si zadovoljna američkim zdravstvenom sustavom i kvalitetom liječnika tamo? Imaš koji primjer? 

Ne mogu reći da imam razvijeno mišljenje o američkom zdravstvenom sustavu. Za mene i nas je odličan i zahvalna sam svakoj osobi s UCLA-a. S druge strane razumijem problematike s kojima se ljudi koji žive ovdje susreću. Najveća mana zdravstva je cijena. Na naš prvotni račun, boravak u bolnici je dodao na taj iznos još skoro punih 150.000 dolara. Zdravstvo je jako, jako skupo.

S druge strane način i zanimanje s kojim liječnici pristupaju i djeluju se ne može mjeriti s našim. Lava je uistinu okružena najvećim stručnjacima, ali prije svega dobrim ljudima kojima je uistinu stalo do nje.  

Jesi li u kontaktu s liječnicima u Hrvatskoj?   

Jesam, naravno. U kontaktu sam s Lavinim primarnim neuropedijatrom s obzirom na to da je on taj koji nam daje termine kontrola, ali ako sam iskrena do kraja, nisam naišla na pretjerano zanimanje s te strane o tome kako je Lava sada.

Lavino primanje Zolgensme je kao neka prešutna priča koja liči na čudovište o kojem se ne priča. Nažalost, jer smatram da je ova priča mogla donijeti velike i kvalitetne promjene da ju se usmjerilo u pravom smjeru.

Napravila si veliku stvar, pokrenula si ogromnu akciju za lijek za svoju djevojčicu. Hrvatsko zdravstvo nije se naročito osvrtalo na tvoje prozivke i zamolbe da se izmjene kriteriji za dobivanje Zolgensme (a takvi kriteriji valjani su u drugim zemljama). Kako danas gledaš na to? Prošlo je šest mjeseci i uz pomoć građana uspjeli ste otići u SAD po lijek. 

Danas na to gledam jednako kao i tada, samo s još više ljutnje. Neizmjerno sam frustrirana i ljuta što doslovno izmjena jedne rečenice mijenja djeci živote, nabolje i nagore.

Zadnja informacija koju imam od HZZO-a je da su zaprimili zahtjev struke za izmjenu Pravilnika. Nadamo se da to neće trajati xy mjeseci i da će se izmjena brzo dogoditi, ali i dalje ostaje gorčina u ustima jer bi isti taj primila puno, puno ranije. Sad ćemo na kraju doći do promjene Pravilnika na teži način, ali drago mi je zbog toga. Ako ne za Lavu i zbog nje, onda za svu ostalu djecu i roditelje koji bi se našli u takvoj situaciji.

S jedne strane sam tužna, jednako koliko sam zahvalna. Zahvalna sam malim ljudima do kraja života, ali ljuta i tužna da smo se uopće našli u toj situaciji.

Možeš li nam objasniti zašto ostajete u L.A.-u još nekoliko mjeseci nakon primanja Zolgensme?

U Los Angelesu ostajemo sve dok Lava ne bude potpuno skinuta sa steroida. Ona trenutno uzima steroide na dnevnoj bazi, a oni služe za regulaciju rada jetre koja je najviše zahvaćena i oštećena genskom terapijom.

Trenutno je plan do sredine rujna biti nazad i krenuti novu pedagošku godinu na vrijeme. Ozren kreće u malu školu, Lava u vrtić i važno nam je pratiti njihov tempo i omogućiti im da u tom istom kolektivu ne odskaču previše.

Koje su moguće komplikacije nakon primanja lijeka i koje je imala Lava?

Moguće komplikacije su šarene, ali one koje su najčešće i imaju ih gotovo sva djeca su povišeni jetreni enzimi i oštećena jetra, baš zato su tu steroidi. Međutim, Lavina jetra nije zahvaćena do sada, a ona je ušla u statistiku četvrtog djeteta svijeta s rijetkom nuspojavom - trombocitopenijom.

Deset dana nakon primanja genske terapije, hitno smo završile u bolnici i to su bila četiri jako stresna dana. Trombociti su joj bili jako niski i tad je dobila i transfuziju krvi, hrpu lijekova i pregleda. Srećom, to je sad iza nas i pišemo neke nove pobjede.

Koliko često Lava ide na kontrole? Na što se najviše fokusirate?

Lava trenutno na kontrole ide svaka četiri dana. Svaki doktor se fokusira na svoju domenu i genijalno su stručni u tome, a za razliku od nas imaju i selekciju liječnika prema dijagnozi ili stanju, tako da stvarno dolazite u ruke stručnjaku uske niše.

Nju trenutno prate neurolog, pedijatar, nefrolog, ortoped, kardiolog, enterolog i pulmolog. Puno je pregleda i pretraga, ali s druge strane ovdje smo saznali da ima zakržljali dvanaesti par rebara, duplo skraćenu aortu jednog bubrega. Sljedeći tjedan radimo i UZV kukova koji s druge strane u Hrvatskoj nitko nikad nije radio, osim klasičnog novorođenog ultrazvuka kukova dok je bila beba.

Ovdje smo dobili i saznali važne informacije, a imali smo priliku koju smo iskoristili i uključili smo Lavu u čak dvije kliničke studije. Jedna prati napredak djece nakon primljene Zolgensme sljedećih 15 godina, a druga prati razvoj skolioze kod tipa 2 tretiranog Zolgensmom.

Trenutno se najviše fokusiramo na vježbanje. Njoj je to od presudne važnosti i baš zato će ovdje imati jedan intenzivni trening u trajanju od četiri tjedna po tri sata dnevno. Prošli smo takav ritam u Kanadi prošlo ljeto i donio je najveće rezultate za nju.

Sljedeći tjedan nam dolazi u US SMA konferencija gdje se veselimo povezati se s ostalim obiteljima i razmijeniti iskustva i znanja.

Pokrenula si i peticiju za odobravanje Zolgensme u Hrvatskoj za sve koji boluju od SMA-a.

Jesam, peticija je pokrenuta s ciljem da se vladajućima pokaže da se ne radi o jednoj ludoj mami, nego o tisućama građana koji žele isto. Peticija je poslana svima nadležnima za izmjenu Pravilnika o doziranju lijeka te njegovu nadopunu za doziranje djece s 3 i 4 kopije pričuvnog gena i ja se nadam da će to biti riješeno i završeno. To je sad ključno za svu buduću djecu s tipom 2, a gledajući u njezine rezultate, bilo bi suludo i dalje tvrditi da nema smisla.

Pokrećete web stranicu. O čemu se točno radi? Koji je cilj?

Tako je. Izašli smo s idejom web stranice najviše iz razloga da se ljudi ne gube u informacijama. Želimo da postoji to jedno mjesto na kojem će biti sve - od toga što je SMA, preko liječnika kojima smo mi zadovoljni, pa do pomagala, prava i edukacije na samom početku.

Do te ideje došli smo kad smo shvatili koliki interes roditelja postoji za istom, kad smo shvatili koliko ljudi dnevno šalje svoja pitanja i nedoumice jer se osjećaju ostavljeni sami.

Web je zamišljen kao jedan ‘priručnik’ koji će roditelje koji tek kroče u ovaj svijet voditi korak po korak te prve i najteže korake. Kretala sam od sebe i koliko bih ja voljela da je tada na našem početku postojalo tako nešto. Ma i prije toga jer bi možda baš ta jedna mama u meni popalila određene alarme i možda, možda bi i mi tada ranije reagirali.